Варвара Веселова 0,0

Остановить время — звучит очень даже заманчиво! Человечество грезит об этом на протяжении многих веков. Может, воздействовать на физическое время пока не представляется возможным, но вот биологические часы действительно можно остановить, используя предельно низкие температуры. Но так ли все просто, и можно ли снова запустить эти часы после остановки? Попробуем разобраться в новой статье из цикла «Ультрасовременные методы».

Спинальная мышечная атрофия — это болезнь, вызываемая гибелью моторных нейронов, заставляющих наши мышцы работать. Если эти нервные клетки умирают, мышечная ткань атрофируется, а человеку становится трудно (а при тяжелых формах — просто невозможно) поддерживать свое тело, самостоятельно есть и даже дышать. К счастью, сегодня человечество значительно продвинулось на пути лечения этого недуга. И всё благодаря генной терапии. В новой статье Спецпроекта по орфанным заболеваниям рассказываем о болезни, обозначаемой тремя буквами — СМА.

Мультиомиксные (МО) технологии оперируют огромными массивами экспериментальных и биоинформатических данных с целью найти скрытые взаимосвязи между биологическими процессами на самых разных уровнях. Например, оценить влияние эпигенетических модификаций на клинические симптомы болезней или даже проследить пути развития нервной системы в живом организме. В первой статье спецпроекта по мультиомиксным технологиям мы разбираемся, что же это такое, и почему их всё чаще упоминают в обзорах и статьях. Чем мультиомиксный подход отличается от «обычного» омиксного? И вытесняют ли МО-технологии классические методы и подходы молекулярной биологии или просто их дополняют?

Болезни крови — большая и разнообразная группа нозологий, но наследуются лишь некоторые из них, и даже эти генетические отклонения поражают менее 5 из 10 000 человек во всем мире, относясь к категории редких. Однако их «редкость» не умаляет наносимого вреда — эти патологии снижают качество жизни, экономически дорого обходятся, обременяя национальные системы здравоохранения, что во многом связано со способом их лечения. А лечат их в основном дорогостоящей заместительной терапией, причем пожизненной. В последние годы стало ясно, что генетические дефекты, лежащие в основе этих заболеваний, можно скорректировать генной терапией (которой и посвящен этот спецпроект), часто оказывающейся гораздо более эффективной. Недавно это сделалось очевидным и для регуляторов — в 2022 году два препарата этого класса впервые одобрили для лечения гемофилии. Мы обсудим эти и другие генные терапии заболеваний крови, насущные вопросы их эффективности и безопасности, а также огромные финансовые затраты, зачастую затрудняющие их внедрение.