-
1224Терапия наследуемых моногенных заболеваний — серьезный вызов мировому здравоохранению, ведь далеко не все из них в принципе поддаются лечению. Особая их группа — лизосомные болезни накопления: хотя по отдельности они весьма редки, но в совокупности встречаются довольно часто, причем нередко бывают летальны. Причина этих патологий — снижение уровня одного или нескольких лизосомных ферментов, что приводит к накоплению в организме их субстратов, а это — к полиорганной недостаточности и зачастую к преждевременной смерти. Эти болезни сами по себе не проходят, но достаточно «хороши» для генной терапии: в теории тут достаточно лишь «починить» поломанный ген или же доставить его здоровую копию в нужные клетки и ткани, и — вуаля! — пациент излечится. На практике всё, конечно, не так просто...
-
Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Наверное, такими словами могла бы озаглавить автобиографию Toxoplasma gondii. Впрочем, по первому пункту вопросов нет — паразитический образ жизни токсоплазмы знаком еще со школьных учебников. А про какие такие возможности идет речь? Про инженерное применение токсоплазмы в качестве системы доставки при заместительной терапии орфанных нейродегенеративных заболеваний! И фармацевтическую компанию уже основали! А мы разберемся со всем по порядку.
-
503Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: Обычно в номинации «Академия и бизнес» обсуждают самые экономически успешные компании и стартапы, появляющиеся на слуху после своего ошеломительного успеха. Потом часто думаешь, как же повезло удачливым инвесторам, успевшим купить акции таких компаний в самом начале их пути, когда они были малоизвестными. Однако в этой статье мы попытаемся рассказать читателям о компании, которая только-только сообщила о своих первых успехах. Wave Life Sciences — совсем небольшая фирма, торгующая акциями публично менее 10 лет, — в этом году заявила об успешно завершенной фазе ранних клинических испытаний, подтверждающих абсолютно новый механизм действия препарата для лечения редкого генетического заболевания. Стоит ли бежать закупаться акциями этой компании или лучше проявить осторожность — разбираемся в месте с «Биомолекулой».
-
1399Максим Никитин заведует лабораторией нанобиотехнологий в МФТИ, руководит направлением «Нанобиомедицина» в университете Сириус, член президиума Совета при президенте РФ по науке и образованию. Звучит внушительно, но это — качественные метрики. Что касается количественных, то индекс Хирша у Максима Никитина — 38. Лет ему столько же. А чем занимается Максим Никитин и почему занимается тем, чем занимается, об этом он сейчас сам расскажет.
-
Перед вами — пособие с подробным описанием механизмов и принципов работы лекарственных средств. Краткое изложение фармакологии сопровождается иллюстрациями, таблицами и схемами. В пособии рассказано о применение наиболее важных групп лекарственных средств, а также рассмотрены проблемы отравлений. Пособие написано простым и увлекательным языком, но ориентировано на людей, имеющих профильное биологическое образование. Для понимания описанных процессов в пособии рекомендуется иметь представление об основах биохимии.
-
441Статья на конкурс «Био/Мол/Текст»: G-белоксопряженные рецепторы — важнейшие мишени для фармакологии. Почти двадцать лет назад люди научились получать их пространственные структуры, и с тех пор поиск лекарственных прототипов заметно облегчился. Все становится понятно, когда внутри активного центра в структуре белка сидит заветный лиганд. Но речь в таком подходе идет только про статичные модели. А что если смотреть на работу белков в динамике, прямо в пробирке? О том, как можно это реализовать (а главное — зачем!) пойдет речь в этой статье.
-
Нарушения в работе микроРНК стимулируют развитие раковых опухолей, но без этих молекул наш организм вообще не сможет нормально развиваться. Сегодня лаборатории, где исследуют микроРНК, работают в каждом приличном научном центре, хотя их первое исследование увидело свет всего 31 год назад. Нобелевскую премию по физиологии и медицине в 2024 году получили ученые, которые первыми обнаружили, насколько микроРНК влияют на все живые организмы. В этой статье мы расскажем историю открытия, которое изменило современную биологию.
-
Компания «Петровакс» была основана российскими учеными в 1996 году. В мире, стране и в самой компании с тех пор многое изменилось. О производстве новых биотехнологических препаратов, о законодательном регулировании фармацевтической отрасли, о поиске новых молекул и обучении сотрудников «Биомолекула» пообщалась с президентом компании «Петровакс» Михаилом Цыферовым, руководителем направления развития биотехнологических продуктов Николаем Голубом и начальником департамента развития биотехнологических продуктов Андреем Болдыревым.
-
Август 2024-го ознаменовался ускоренным одобрением FDA препарата Tecelra (от Adaptimmune), ставшего на рынке инновацией сразу по трем направлениям. Во-первых, это первая генно-инженерная клеточная терапия, направленная на уничтожение со́лидной опухоли; во-вторых — первое новое лечение по данному показанию (неоперабельная/метастатическая синовиальная саркома) более чем за десятилетие; наконец, в-третьих — это совсем новый тип терапии (ранее исследовавшийся лишь в клинических испытаниях). Очевидно, что американский регулятор подарил этому препарату путевку в жизнь совсем не случайно, но насколько он на самом деле прорывной и эффективный? Разбираемся в нашей статье.
